Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Acadia от генетического синдрома Ретта
Синдром Ретта - редкое заболевание, связанное с развитием нервной системы, которое встречается в основном у девочек. По оценкам правительства, от него страдают менее 50 000 человек в США. Акции калифорнийской компании в пятницу закрылись на 0,68% ниже.
- By Reuters
- New Delhi
- Mar 13, 2023
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Acadia Pharmaceuticals Inc для лечения синдрома Ретта, генетического заболевания головного мозга, сообщила компания в пятницу, что сделало его первым одобренным препаратом для лечения этого состояния.
Решение регулятора здравоохранения США разрешает использование трофинетида, который будет продаваться под торговой маркой Daybue, у взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше и сопровождается предупреждением о диарее и потере веса. Утверждение было получено через несколько месяцев после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов отказалось одобрить расширенное использование препарата Нуплазид компании Acadia для лечения психоза, связанного с болезнью Альцгеймера. Аналитики говорят, что одобрение Daybue поможет стимулировать рост компании в ближайшем будущем.
«Мы тщательно спланировали возможную коммерциализацию трофинетида, в том числе ресурсы для доступа пациентов к препарату», — сказала старший исполнительный директор Acadia Кэти Бишоп перед утверждением.
Acadia заявила, что планирует сделать препарат доступным для пациентов к концу апреля. Подробности о цене он не раскрыл.
До одобрения аналитик SMBC Nikko Securities Дэвид Хоанг оценил прейскурантную цену при запуске в 450 000 долларов в год. Он прогнозирует, что к 2035 году пик продаж трофинетида в США составит 487,2 млн долларов. Аналитик RBC Capital Markets Грегори Ренца, также написавший до утверждения, предсказал, что пиковые продажи в США превысят 500 млн долларов к 2032 году, а среднегодовая стартовая цена составит около 425 000 долларов.
По данным Refinitiv, Acadia прогнозирует, что продажи Нуплазида, своего единственного препарата на рынке, в этом году составят от 520 до 550 миллионов долларов, что выше средних ожиданий аналитиков в 532,8 миллиона долларов. В связи с тем, что в 2028 году производитель лекарств столкнулся с потерей эксклюзивных прав на Нуплазид, инвесторы возлагают надежды на успешный запуск трофинетида.
После того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось одобрить расширенное использование Нуплазида, Acadia заявила, что не будет продолжать рассмотрение этого показания для Нуплазида. Производитель лекарств планирует сосредоточить свои ресурсы на разработке Нуплазида на поздних стадиях для лечения симптомов шизофрении и ранней стадии развития другого кандидата, АСР-204, для психоза, связанного с болезнью Альцгеймера.
Синдром Ретта - редкое заболевание, связанное с развитием нервной системы, которое встречается в основном у девочек. По оценкам правительства, от него страдают менее 50 000 человек в США. Акции калифорнийской компании в пятницу закрылись на 0,68% ниже.
Препарат Акадии действует как искусственная форма инсулиноподобного фактора роста IGF-1 и помогает уменьшить воспаление в нервной ткани, а также способствует передаче нервных импульсов.
Заявка Acadia на получение разрешения на маркетинг была основана на данных исследования на поздней стадии, в ходе которого лечение препаратом показало улучшение основных симптомов заболевания по сравнению с плацебо. Улучшение симптомов измерялось в соответствии со шкалами оценки, опросником поведения при синдроме Ретта и общим клиническим впечатлением от улучшения.
В 2018 году компания получила лицензию на препарат за авансовый платеж в размере 10 миллионов долларов от австралийского производителя лекарств Neuron Pharmaceuticals для разработки и продажи в Северной Америке.